Управління з контролю якості харчових продуктів і лікарських препаратів США (FDA) схвалило новий курс лікування раку, при якому використовуються генетично модифіковані клітини крові самого пацієнта, повідомляє Бі-Бі-Сі.
Вони активізують імунну систему пацієнта, аби та активно знищувала ракові клітини.
Ліки — власна кров
А Міжнародне французьке радіо (http://rfi.fr) у своєму коментарі на цю ж тему зазначає, що фармацевтичний гігант Novartis першим у світі отримав дозвіл на генну терапію, але лише для лікування гострого лімфобластного лейкозу в дітей i молодих людей віком до 25 років.
Першим цей вид терапії протестував дослідник з Університету Пенсильванії Карл Джун, а 30 серпня в Управлінні з контролю якості харчових продуктів і лікарських препаратів США його запатентувала лабораторія фармацевтичної компанії Novartis.
Суть методу в тому, що власні клітини пацієнта — лейкоцити чи, як їх ще називають, білі кров’яні тільця, зможуть самі розпізнавати ракові клітини та боротися з ними.
Гострий лімфобластний лейкоз є найпоширенішим видом раку крові серед дітей і молодих людей. У США щороку цей діагноз ставлять 3100 новим пацієнтам віком молодше 20 років.
З них 600 можуть відповідати критеріям для лікування з допомогою генетично модифікованих клітин.
Представники FDA назвали нову терапію історичним моментом і додали, що медицина виходить на новий рівень.
Після проходження курсу приблизно 83 відсотки пацієнтів вилікувалися від однієї з форм раку крові.
Ці «живі ліки» виготовляють індивідуально для кожного пацієнта — на відміну від традиційних методів лікування на кшталт хірургії або хіміотерапії. Технологія називається CAR-T.
Ліки виготовляють за допомогою вилучення клітин імунної системи з крові пацієнта. Потім ці клітини — T-лімфоцити — генетично перепрограмовують на те, щоб вони знаходили і знищували ракові клітини.
Після цього модифіковані лімфоцити повертають у тіло пацієнта, де їхня кількість збільшується щоразу, як вони стикаються з раковими клітинами.
«Маючи можливість перепрограмувати клітини самого пацієнта на боротьбу зі смертельною хворобою, ми виходимо на новий рівень медичних інновацій», — заявив представник американського регулятора Скотт Готтліб.
«Нові технології, такі як генна та клітинна терапії, потенційно можуть докорінно змінити медицину і наблизити переломний момент в нашій здатності лікувати і зцілювати навіть важкі захворювання», — додав він.
Доктор Стефан Грапп, який першим застосував терапію CAR-T у Дитячій лікарні Філадельфії, називає це важливим відкриттям.
«Такого ми ще не бачили», — наголошує він. Перший пацієнт, на якому випробували метод, був за крок від смерті, але зараз уже шість років як здоровий.
Британська газета «Телеграф» уточнює, що йдеться про відому пацієнтку Емілі Уейтхед, якій зараз 12 років.
Вона була першою дитиною, на якій шість років тому випробували цей ризикований метод лікування.
І ось вже шість років, як модифіковані клітини в її організмі перемогли рак. З 63 пацієнтів, які пройшли курс CAR-T, 83% досягли стадії повної ремісії протягом трьох місяців.
Вчені поки збирають дані про довгостроковий вплив нової терапії.
Однак у лікування є і ризики. Один із можливих побічних ефектів — смертельно небезпечний синдром викиду цитокінів, який може розвинутися внаслідок швидкого поширення в тілі клітин CAR-T.
Цей процес можна контролювати за допомогою ліків. Інші побічні ефекти: інфекції, підвищення температури, зниження артеріального тиску, проблеми з нирками, зниження рівня кисню в крові.
«Це лише перший крок»
Поки CAR-T показує себе найкраще в боротьбі з раковими захворюваннями крові. Однак лікування інших пухлин, наприклад раку легенів і меланоми, не показало таких оптимістичних результатів.
Утім, потенціал технології CAR-T виходить за рамки лікування лише одного виду раку.
Доктор Девід Малоні, керівник відділення клітинної імунотерапії в Центрі дослідження ракових захворювань імені Фреда Хатчінсона, назвав рішення американського регулятора епохальним моментом.
«Ми впевнені, що це перша з-поміж багатьох нова технологія лікування від різних видів раку на базі імунотерапії», — сказав він.
Підтримка імунної системи пацієнта вже стала основою сучасного лікування раку. Ціла низка препаратів, які «вивільняють» імунну систему, щоби дозволити їй боротися з раковими клітинами, вже використовується в усьому світі.
Технологія CAR-T йде далі й модифікує саму імунну систему, але поки вона лише на початковій стадії розвитку.
Професор Пітер Джонсон, лікар-консультант при благодійній організації Cancer Research UK, називає рішення FDA важливим кроком вперед.
«Нам ще слід з’ясувати, як безпечно використовувати цю терапію і кому вона може піти на користь. Треба визнати, що це лише перший крок», — наголошує він.
Брюно Стріджині, глава департаменту онкології компанії Novartis, повідомив, що вартість курсу лікування, яке проводить компанія, становить 475 тисяч доларів.
При цьому пересадка кісткового мозку, яка частіше всього застосовується для лікування лейкозу (якщо вдається знайти відповідного донора) обходиться в США у 800 тисяч доларів.
Однак у коментарі агенції «Франс Пресс» глава відділення медичної онкології та гематології в інституті Northwell Health Cancer у Нью-Йорку Крейг Дево назвав ціну Novartis за це лікування «непосильною» та безпідставною.
При цьому Дево ставить питання, а наскільки тривалим може бути ефект від такої терапії?
Компанія Novartis вже оголосила, що планує продовжити дослiдження, щоб розробити подібні методи лікування для інших форм лейкемії, мієлом та агресивних форм раку мозку.
Компанія планує подати заявку на сертифікацію нового методу в Європейську агенцію лікарських засобів до кінця цього року.
