Вченим США вдалося змінити гени людського ембріона для виправлення мутації, що викликає хворобу.
Про це пише Reuters у п’ятницю.
Зокрема, це засвідчує звіт Орегонського університету охорони здоров’я та науки (OHSU) та Лабораторії генної експресії (Salk), оприлюднений тиждень тому.
Так, коректуватуванню піддалася генетична мутація гіпертрофічної кардіоміопатії.
Винайдений вченими інструмент CRISPR-Cas9 працює як тип молекулярних ножиць, який може вибірково відсікати небажані ділянки геному та заміняти іх новими ділянками ДНК.
«Ми продемонстрували можливість виправлення мутацій у ембріоні людини безпечним способом і з певною ефективністю», — сказав Хуан Карлос Ізпісуа Бельмонте, професор Лабораторії генної експресії SALK та співавтор дослідження.
Команда Salk / OHSU також виявила, що така корекція генів не викликала виявлених мутацій в інших частинах геному, що є головною проблемою для редагування генів.
Тим не менш, технологія була успішною тільки на 50 відсотків (прогнозується — до 74%). Ембріонам, які пройшли тестування в лабораторії, дозволяли розвиватися лише кілька днів.
Міжнародна група з 11 організацій у середу опублікувала політичну заяву проти редагування генома, що завершується імплантацією та вагітністю, одночасно підтримуючи дослідження, що фінансуються з державного бюджету, щодо потенційних клінічних застосувань.